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帕金森病（Parkinson disease，PD）是中、老年人的常见神经退行性疾病。目前全球PD患者人数预计为430-460万。许多研究显示，PD存在明显的线粒体功能障碍以及氧化应激水平异常。辅酶Q10（CoQ10）作为线粒体电子传递链重要组份之一，在ATP生成以及减少自由基的产生方面发挥关键作用。因而，补充外源性CoQ10可能是PD治疗的策略之一。动物研究发现，CoQ10治疗能够对多种PD模型产生神经保护作用。一些小型临床试验亦证明CoQ10治疗神经退行性疾病包括进行性核上性麻痹、亨廷顿病以及小脑性共济失调有效。

之前一项针对早期PD患者的多中心II期临床试验显示，1200mg/d的CoQ10治疗能够延缓PD患者16周末时症状以及功能的恶化。受到该结果的鼓舞，Cornell大学领衔PD研究团队随后进一步开展了更高剂量CoQ10治疗早期PD患者的多中心、随机、双盲III期临床试验，令人失望的是，该试验结果显示不论是1200mg/d抑或2400mg/d剂量的CoQ10治疗，均未能给患者带来益处。该结果于近期发表于JAMA Neurology上。

一共600名早期PD患者被随机分配至安慰剂组、1200mg/d剂量组和2400mg/d剂量组。所有入组患者随访16个月，或至开始需要L-DOPA治疗为止。试验的主要疗效指标为治疗终点时UPDRS总分较基线的变化。研究发现，治疗结束时，安慰剂组、1200mg/d剂量组、2400mg/d剂量组UPDRS总分较基线的平均增加幅度分别为6.9分、7.5分和8.0分，上述变化在三组之间无统计学差异。Hoehn and Yahr分级、PD-QOL量表改良Rankin得分等次级疗效指标亦未显示CoQ10治疗能够使患者获益。此外，研究还显示，1200mg/d和2400mg/d剂量CoQ10治疗对PD患者安全且耐受性好。

研究人员表明，尽管高剂量CoQ10对于PD患者来说是安全的，但由于该III期临床试验并未显示治疗能够给患者带来任何益处，因此，在临床上给予PD患者服用CoQ10治疗是不合适的。

 

表2 安慰剂组和两个剂量CoQ10治疗组患者各个访视UPDRS较基线的变化