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        Sobi是一家致力于罕见病新药研发的国际生物制药公司。近日该公司宣布，旗下瑞士生物技术公司Novimmune SA研制的一款新药(emapalumab-lzsg)已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准，该药是一种干扰素γ(INFγ)阻断抗体，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)儿童(新生儿及以上)和成人患者的治疗。之前，FDA已授予Gamifant孤儿药资格、突破性药物资格、罕见儿科疾病资格、优先审查资格。此次批准，使Gamifant成为全球首个专门针对HLH的药物，标志着原发性HLH临床治疗领域24年来的首个重大突破。

        HLH是一种非常罕见的高发病率和高死亡率的高度炎症综合征，以前一直没有获批的治疗药物。临床治疗方面，HLH的近期治疗目标为迅速控制炎性急症，并未造血干细胞移植做准备，这是唯一的治疗方法。目前，在移植前使用的常规诱导疗法包括甾体类和化学疗法，但这些药物未被特别批准用于治疗HLH。

        HLH是一种免疫调节紊乱性疾病，其中许多细胞因子紊乱，但IFNγ似乎起着关键作用。虽然很早就知道IFNγ在HLH中的关键作用，但在Gamifant获批之前，还没有一种药物可以特异性地靶向这个靶点。Gamifant具有一种靶向作用模式，该药的获批，标志着原发性HLH临床治疗的一个重大里程碑。

        Gamifant由Novimmune SA公司研制。今年7月，Sobi以4.52亿美元收购Novimmune SA，获得了这款药物。该笔收购包括一笔5000万美元的预付款，以及4亿美元的里程碑金。Sobi公司已计划，在2019年初将Gamifant推向美国市场，该公司预计这款药物的销售峰值将达到3.3亿美元。本月初，Sobi还与阿斯利康签署了一笔总价23亿美元的协议，获得了呼吸道感染药物Synagis(palivizumab)和另一款待批呼吸道感染药物MEDI8897(由阿斯利康与赛诺菲合作开发)在美国市场50%的利润分层权益。

        Gamifant的获批，是基于一项全球性、多中心、开放标签、单臂关键性II/III期临床研究(NCT01818492)的数据。该研究入组了34例原发性HLH患者。Gamifant的疗效在一个由27例难治性、复发性、或接受常规HLH疗法期间病情进展或对常规HLH疗法不耐受患者组成的队列中进行了评价，这意味着这些患者对常规疗法无应答、未获得满意应答、未维持满意应答或不能耐受。研究中，Gamifant于地塞米松同时用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。

        数据显示，该研究达到了主要终点。根据下月初将在美国血液学会(ASH)公布的数据：(1)整个研究患者组(n=34)中，治疗结束时的总缓解率为64.7%(n=22/34，p=0.0031)、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.7%、有64.7%的患者(n=22/34)继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为90.9%(n=20/22);(2)难治性队列(n=27)中，治疗结束时的总缓解率为63.0%(n=17/27，p=0.0134)、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.4%、有70.4%的患者(n=19/27)继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为89.5%(n=17/19)。

        此外，整个研究患者组(n=34)中，有79.4%(n=27/34)的患者经基因检测诊断为原发性HLH，而难治性队列中有81.5%(n=22/27)为原发性HLH。研究期间报告的最常见的不良反应为感染(056%)、高血压(41%)、输液相关不良反应(27%)和发烧(24%)。(生物谷Bioon.com)

        原文出处：

        1、FDA Approves Gamifant? (emapalumab-lzsg), the First and Only Treatment Indicated for Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH)

        2、LBA-6 Safety and Efficacy of Emapalumab in Pediatric Patients with Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis