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        12月6日，专注肝病治疗药物及诊断方案开发的生物制药公司GENFIT宣布，公司候选药物elafibranor治疗(PBC，一种慢性肝病)的2期研究取得积极结果。

        该项试验为多中心(美国和欧洲)研究，采用双盲、随机、安慰剂对照，为期12周，目的是评价elafibranor (每天80毫克和120毫克)用于对熊去氧胆酸(UDCA)缓解不足的成人PBC患者治疗的疗效和安全性。

        研究达到了主要终点——从基线到第12周血清碱性磷酸酶(ALP)的变化。ALP是已确定的PBC疾病进展的替代标志，并且这个复合端点以前已经被用于监管批准。结果显示两种elafibranor剂量的平均ALP均显着降低：-48%(80 mg)、-41%(120 mg)，安慰剂升高3%，与安慰剂相比，该药有极显着的治疗效果(-52%，80 mg，p<0.001)和(44%，120 mg，p<0.001)。

        关键次要终点为达到复合终点[血清ALP<1.67xULN、ALP下降>15%、总胆红素(TB)

        在ALP大幅度降低的同时，在两种elafibranor治疗组中，患者显示出其他PBC标记物如γ-谷氨酰转移酶和代谢标记物如总胆固醇、低密度脂蛋白-C和甘油三酯的改善。研究观察到瘙痒的改善，并将在一项持续时间较长的研究中进行证实。Elafibranor治疗通常耐受性好，治疗组和安慰剂组有相似的不良反应。

        美国弗吉尼亚联邦大学医学院胃肠、肝病和营养学系Velimir A. Luketic表示，许多病人没有从目前可用的治疗UDCA或OCA中获益，原因要么是缺乏反应，要么是无法忍受的副作用。这项临床试验得出的数据令人印象深刻，特别是ALP在短短12周内大幅下降。

        GENFIT主席Jean-Fran ois Mouney表示：“我们对2期试验的结果感到兴奋。我们认为，在注册替代终点上的有力证据以及瘙痒的潜在获益使该项目有资格迅速进入PBC的3期研究。这项试验极大支持elafibranor用于治疗绝大多数的目标病人，同时提高他们的生活质量。”

        Elafibranor是GENFIT产品线中领先的候选产品。该药物是一种口服每日一次的治疗方法，也是一款首创的通过过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ(PPARα/δ)途径来用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治疗的候选药物。Elafibranor被认为能解决NASH的多方面问题，包括炎症、胰岛素敏感性、脂质/代谢特征和肝脏标记物。