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哥本哈根，丹麦——在一项纳入了超过500名轻到中度阿尔茨海默病（AD）患者的中期研究中，美国基因工程技术公司（Genentech）的实验性药物crenezumab未能延缓受试者的认知衰退；然而在更高剂量时，该药在那些认知受损程度最轻的患者身上展现出了一定的潜力。本项结果于2014年阿尔茨海默病协会国际会议中公布。

另外，接受该药治疗的患者肺炎及死亡风险较其他个体更高，但研究者对此一笔带过。主要研究者、克利夫兰诊所的Jeffrey Cummings称，似乎没有一起死亡个案与该药有关，而肺炎在老年受试者的发生率也在预料范围之内。

病情较轻的痴呆患者有所获益，Genentech科学家Carole Ho称“深受这一发现的鼓舞”，并将与监管者商讨下一步计划。本项研究结果联合其他证据共同证明，更早治疗AD效果更好。

针对AD患者脑内堆积的淀粉样斑块，最近已有各种各样的治疗手段。全球共有35,000,000人罹患AD，这种疾病是导致痴呆的最常见形式。目前的治疗手段并不能完全治愈该病，仅能暂时缓解症状。

去年的两项研究中，礼来的solanezumab未能成功清除AD患者脑中的淀粉样斑块，但结果同时提示，该药或对病情较轻的患者有益。Solanezumab目前正处于进一步研究中。在这之前，辉瑞与强生的类似药物bapineuzumab在中期研究中显示出潜力，但却在规模更大的、更加确定性的试验中马失前蹄。Crenezumab之所以深受关注，原因在于其靶点较其他药物范围更广；另外，这家基地位于加州的公司在研发癌症的生物药方面履历不凡。

中期研究旨在探讨药物的安全性，并测试该药是否足够有效，进而在试图寻求上市批准的大规模、确定性研究中全身而退。在一项纳入了431名50-80岁的轻到中度AD患者的研究中，受试者每2周注射crenezumab或安慰剂，或每4周静脉输注更高剂量的crenezumab或安慰剂，为期17个月。研究者使用两种常用手段测定了受试者的思维及功能水平。结果显示，组间并无具有统计学意义的显著差异。

然而在认知衰退方面，70名接受了更高剂量静脉输注、认知损害功能最轻的受试者较33名安慰剂组个体少35%。在总分70分的量表中，这一差异为3.5分，“相当于认知衰退推迟6-9个月。”

不过，这一结果并不十分确切，只能被视为值得在未来进一步探索的信号，因为该发现所针对的并非整个受试者群体。并且，即使在认知轻度损害个体的亚组中，该药也未能改善另一个转归指标，即日常生活功能。

在第二项研究中，73名存在淀粉样斑块的受试者同样被静脉输注crenezumab与安慰剂，研究主要转归为治疗后脑部影像学所见淀粉样斑块的水平。本项研究将于11月的一项医学会议中发布。

Crenezumab组中有5名受试者死亡，其中1人猝死，2人死于呼吸衰竭，1人死于肺炎，1人死于AD恶化。“我们认为，该药的安全性可以接受，”理由在于，这些死亡似乎并不与药物相关。“这种药也并不完美。”

在周三的一项声明中，阿尔茨海默病学会指出，另一项研究正在测试crenezumab，旨在应用该药预防AD，并称在该研究设置下，该药的表现可能会更好。

信源：Genentech Alzheimer s Drug Misses Goals in Studies，abcNews

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