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 由于Ⅰ期试验结果喜人，FDA授予Toca 511和Toca FC治疗高级别神经胶质瘤突破性疗法认定，以加速试验步伐。

 Toca 511是一种注射型的逆转录病毒载体，Toca FC为一种在研的延长释放型的5-FU类药物。两种药物联合能直接杀伤肿瘤细胞和免疫抑制细胞，从而达到双重的抗肿瘤效果。

 FDA之前批准了该方案的 快车道试验设计(Fast Track Designation) 。并根据1期的临床结果授予了突破性疗法认定。

TOCA的Ⅰ期试验

 由于多次下载失败，小编并未获得该试验发表的原文，Clinicaltrials.gov尚未公布试验数据。在各英文资讯中也未提到。感兴趣的老师和童鞋可以下载原文[2]。下面根据摘要内容对试验做简单介绍。

研究内容

 该开放、剂量爬坡、多中心的Ⅰ期试验纳入了45名高级别胶质瘤患者应用Toca 511与 Toca FC治疗。

 研究终点包括有效性、安全性、和生存期。

主要研究结果

 初期研究结果显示，接受TOCA FC 和 TOCA 511治疗的单次复发或二次复发的高级别胶质瘤患者的中位OS高达13.6个月，明显长于对照组(HR=0.45)。并且不良反应可以耐受。

小结

 2012年中国登记报告的胶质瘤发病率为3.87/10万人。为最高发的神经系统恶性肿瘤之一。

 胶质瘤的标准治疗为手术序贯放化疗。但是，一般情况下，中位复发时间在7-9个月左右。现今对该疾病治疗手段的不足让FDA在胶质瘤领域首次授予了突破性疗法认定。

 该联合治疗方案正在纳入术后第一次或第二次复发的胶质母细胞瘤和间变性星形胶质瘤患者展开国际多中心的Ⅱ期/Ⅲ期临床试验。Ⅱ期临床的患者招募工作已经完成，初步结果预期在2018年的上半年公布。

 Ⅰ期试验的临床结果包括安全性数据、生存数据、和疗效评价数据。之前的临床数据也支持了该方案在肿瘤微环境中参与消耗免疫抑制髓系细胞的作用。

 根据令人兴奋的有效性和安全性的数据，临床试验的相关人员对Toca 511与Toca FC非常重视，试验相关已列入了他们工作首要完成任务。

 信源：

 [1]FDA grants breakthrough therapy designation to Toca 511 and Toca FC for high-grade glioma，healio.com

 [2]Cloughesy TF1, Landolfi J, et,al. Phase 1 trial of vocimagene amiretrorepvec and 5-fluorocytosine for recurrent high-grade glioma，Sci Transl Med. 2016 Jun 1;8(341):341ra75