读医学网

艰难梭菌感染和遗传性肥胖在研药分获 FDA 突破性疗法认定 作者：佚名 来源：新浪医药 日期：2017-05-13  专注于微生物组疗法研究的生物科技公司 Synthetic Biologics 表示，美国 FDA 授予公司 SYN-004 (Ribaxamase) 用于艰难梭菌感染的预防突破性疗法认定。该药物是 Synthetic 公司 first-in-class 级别的口服性酶制品，用于保护人肠道微生物免受β- 内酰胺类抗生素导致的破坏。

 5 月 11 日，专注于微生物组疗法研究的生物科技公司 Synthetic Biologics 表示，美国 FDA 授予公司 SYN-004 (Ribaxamase) 用于艰难梭菌感染的预防突破性疗法认定。该药物是 Synthetic 公司 first-in-class 级别的口服性酶制品，用于保护人肠道微生物免受 - 内酰胺类抗生素导致的破坏。

 与此同时，Rhythm 公司的黑皮质素 4 受体(MC4R)激动剂 Setmelanotide 也在同日获得了美国 FDA 的突破性疗法认定，用于治疗黑皮质素 4 受体上游基因缺陷相关肥胖症的治疗。其中，该药物已经在此前获得了治疗促阿黑皮素原缺陷性肥胖的突破性疗法认定。

 SYN-004 (Ribaxamase) 是用于降解胃肠道中某些 - 内酰胺类抗生素并用于维持肠道天然微生物平衡，以预防艰难梭菌感染、致病菌过度生长和耐药性的出现的口服酶。 突破性疗法的指定是基于 Ribaxamase 已获成功的临床 2b 期试验的数据，该项研究已达到了可以显著降低艰难梭菌感染的主要试验终点，相较安慰剂组，Ribaxamase 组的相对风险降低率为 71.4%(p 值 =0.045)。同时，万古霉素耐药肠球菌的定植也在 Ribaxamase 组中具有显著降低(p 值 =0.0002)。

 Synthetic Biologics 公司总裁及首席执行官 Jeffrey Riley 表示： FDA 对于 Ribaxamase 用于艰难梭菌感染的预防的认可让我们非常高兴，基于这次突破性疗法认定，我们需要同 FDA 进行一次 B 类别的多部门参与的会议以讨论 Ribaxamase 后面的开发及注册事宜。我们非常期待就药物的开发和审批同 FDA 保持密切联系并持续致力于将这种潜力疗法用于接受抗生素治疗的相关患者中。

 Setmelanotide 是一款处在研发阶段的极具潜力的 MC4R 激动剂，用于 MC4 通路出现基因缺陷的肥胖症的治疗，而 MC4 通路对于通过增加能量消耗并减少食欲以维持正常体重具有至关重要的作用。

 Rhythm 公司首席执行官 Keith Gottesdiener 表示： 我们正在针对 Setmelanotide 用于上游 MC4 通路失调仍没有有效治疗手段的患者进行相关研究，以恢复这类患者已丧失的功能。我们非常高兴再次获得突破性疗法指定，并将继续保持同 FDA 的紧密沟通并加快 Setmelanotide 用于这类威胁生命的肥胖疾病的治疗。

突破性疗法简介：

 2012 年 7 月 9 日，《美国食品药品管理局安全和创新法案》(FDASIA)签署成为法律，其中第 902 条提出一项新指定：新药物的 突破性疗法认定 。由此， 突破性疗法 以 合法 的身份进入新药审批当中，并在近些年得到长足发展。

 突破性药物的认定需满足两个条件：一是适应症需是严重或致死性疾病(serious or life-threatening disease or condition)，二是要有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物(substantial improvement over existing therapies)。

 突破性疗法认定可以让在研药物享受一系列优惠待遇，包括快速通道认定的特权、FDA 官员的悉心指导(早在 I 期临床开发阶段便可开始，以推进一项高效药物开发计划的实施)以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审。对于临床开发早期便呈现显着活性的治疗药物予以加速评审，并鼓励开发商在不晚于 II 临床开发阶段就去申请突破性疗法认定。但若药物在开发后期未能达到早期期望值，FDA 则可撤销其候选药资格。