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  近日， Synthetic Biologics 公司宣布，美国 FDA 已经为其在研新药 SYN-004(ribaxamase)颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌(Clostridium difficile)感染。 SYN-004(ribaxamase)是该公司开发的同类首个(first-in-class)旨在保护肠道微生物群体免受某些由静脉注射的β- 内酰胺抗生素破坏的口服型酶剂。

 近日， Synthetic Biologics 公司宣布，美国 FDA 已经为其在研新药 SYN-004(ribaxamase)颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌(Clostridium difficile)感染。 SYN-004(ribaxamase)是该公司开发的同类首个(first-in-class)旨在保护肠道微生物群体免受某些由静脉注射的 - 内酰胺抗生素破坏的口服型酶剂。

 在美国，艰难梭菌感染(CDI)是医院环境里最为常见的获得性感染来源，每年诊断出 45 万多例患者。CDI 导致约 3 万人死亡，15 亿美元的额外医疗费用，以及其他重大疾病的发生。

 Synthetic Biologics 是一家已处于临床后期阶段的公司，通过开发保护微生物群体的治疗方法来保护和恢复患者健康。该公司的主要候选药物 ribaxamase 可保持肠道微生物群体的自然平衡，以预防 CDI 感染、致病性过度生长以及出现抗生素耐药性。

 Synthetic Biologics 启动了一个 2b 期验证性临床试验，目的是评估 ribaxamase 预防原发性艰难梭菌感染、抗生素相关性腹泻和抗生素耐药性出现的有效性。参与试验的住院患者患有下呼吸道感染并接受头孢曲松治疗。该试验结果表明，与接受安慰剂的患者相比，接受 ribaxamase 的患者的 CDI 发生率相对降低了 71.4%(p=0.045)。与安慰剂相比，数据分析也显示，万古霉素耐药性肠球菌(VRE)在接受 ribaxamase 的患者中，新的菌落增殖也显著减少(p=0.0002)。至于本次试验期间报告的不良事件，治疗组和安慰剂组相当。

 此次突破性疗法认定是基于 ribaxamase 成功的 2b 期临床试验的数据，达到了其主要终点，显著降低 CDI。如果获得 FDA 批准，ribaxamase 将是首个通过保护肠道微生物群体免受抗生素所致生态失调而用于预防艰难梭菌感染的药物。

 Synthetic Biologics 的总裁兼首席执行官 Jeffrey Riley 先生表示： 我们对 FDA 认可 ribaxamase 预防 CDI 的潜力感到高兴，而且迫切需要填补现有的获批干预措施。在公布这一认定颁发之后，我们被要求与 FDA 进行 B 类多学科会议(Type-B multidisciplinary meeting)，全面讨论总体药物开发计划和 ribaxamase 的许可证途径，我们期待与 FDA 在整个开发和审查过程中紧密合作，致力于将这种潜在的变革性方法应用于有严重需求患者的抗生素治疗。