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[FDA]异病同治|今日加速批准pembrolizumab治疗Biomarkers选择下的一类实体瘤 作者：佚名 来源：医脉通 日期：2017-05-25   今日FDA加速批准了Pembrolizumab用于之前治疗进展，没有其它令人满意的治疗选项的，微卫星不稳定性高(microsatellite instability-high, MSI-H)或错配修复缺陷(mismatch repair deficient, dMMR)的实体瘤患者。

 今日FDA加速批准了Pembrolizumab用于之前治疗进展，没有其它令人满意的治疗选项的，微卫星不稳定性高(microsatellite instability-high, MSI-H)或错配修复缺陷(mismatch repair deficient, dMMR)的实体瘤患者。

 同时，FDA也批准了Pembrolizumab应用在结直肠癌中应用5-FU、奥沙利铂、伊立替康治疗后进展的适应症。

 接近5%的转移性结直肠癌患者有MSI-H和dMMR。除了结直肠癌，这些Biomarkers在子宫内膜和其他胃肠道肿瘤中较为常见，在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌、甲状腺癌和其他部位不常见。

 FDA中心相关高层表示，对于癌症治疗领域来说，这是FDA不依照肿瘤来源而是依照分子标志物进行区分药物适应症的先例。

主要研究

 FDA对该适应症的批准基于非对照的、多队列、多中心、单臂的5个临床试验，共纳入了有MSI-H和dMMR的149名患者 其中90名为结直肠癌，其它59名患者来自于14个其它瘤种。

 患者接受了pembrolizumab 200mg, 21d/cycle或10mg/kg 14d/cycle，直至病情进展，或不能耐受，最多持续24个月。

主要结果

 结果表明，在149名患者中，总缓解率(ORR)达39.6%(95% CI 31.7%-47.9%)，包括11例CR，48例PR。

 在各个癌种之间ORR也类似：结直肠癌患者为36%，其它癌种为46%。

 缓解患者中的76%持续时间超过6个月。

 最常见的不良反应为疲乏、瘙痒、腹泻、食欲下降、红疹、发热、咳嗽、呼吸困难、肌肉骨骼痛、便秘和恶心。

 免疫相关副反应包括肺炎、肠炎、肝炎和内分泌病、肾炎等。

Tips

 在批准适应症的 使用限制 中，pembrolizumab对于儿童患者和中枢神经系统肿瘤的有效性尚未详细表明。

 FDA推荐用量为成人200mg，儿童2mg/kg(最大值为200mg)，30分钟以上静滴，每3周一次，直到进展、毒性不可耐受，或达到24个月。

 随着精准医学脚步的慢慢推动，我们不禁发现，有些发现和我们祖国医学中的 同病异治 、 异病同治 的观念暗暗契合。中医讲究的 辩证论治 ，也就是通过对病因、病机的完整分析，从而达到个体化治疗的目的。

 希望随着现代医学关于基因组学等研究愈发深入，分子标志物体系的愈发成熟，会有越来越多的精准医学手段使 异病 的患者 相同 获益，pembrolizumab的批准希望会是一个先例，而不是个案。

 信源：FDA grants accelerated approval to Keytruda for solid tumors with specific biomarker, healio.com