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无进展生存期Kaplan–Meier曲线

研究要点：

• 帕唑帕尼一线治疗转移性肾细胞癌的无进展生存期不劣于舒尼替尼。
• 帕唑帕尼一线治疗转移性肾细胞癌的安全和生活质量方面优于舒尼替尼。

既往有关转移性肾细胞癌的3期研究显示，帕唑帕尼和舒尼替尼较安慰剂或干扰素存在无进展生存获益。Dana-Farber癌症研究所的Motzer博士等人完成的这一3期随机试验，旨在比较帕唑帕尼和舒尼替尼用于转移性肾细胞癌一线治疗的疗效和安全性。他们发现，帕唑帕尼和舒尼替尼有相似的疗效，但是帕唑帕尼的安全和生活质量方面表现更好。相关论文发表于国际权威杂志NEJM 2013年8月份在线版上。

研究者将1110名转移性肾透明细胞癌的患者按1:1的比例随机分组，一组给予连续的帕唑帕尼治疗（800mg，1次/日，纳入557例患者），另一组给予舒尼替尼6周治疗（50mg，1次/日，治疗4周休2周，纳入553例患者）。主要研究终点是无进展生存期，以及研究证明帕唑帕尼与舒尼替尼的非劣效性比较。次要终点包括总生存，安全性和生活质量。

结果显示，帕唑帕尼无进展生存期不劣于舒尼替尼，达到预定的非劣效性阈值。二者总体生存率相似。与帕唑帕尼治疗组相比，舒尼替尼治疗组的患者疲劳的发生率、手足综合征和血小板减少等都相对较高；帕唑帕尼治疗组患者谷丙转氨酶水平升高的发生率比舒尼替尼组高。11项健康相关生活质量的领域，从基线的平均变化，特别是口腔，咽喉，手或脚的不适或酸痛，在开始治疗的6个月内帕唑帕尼组表现更好。

研究者得出如下结论：帕唑帕尼和舒尼替尼有相似的疗效，但是帕唑帕尼的安全和生活质量方面表现更好。

研究背景：

肾细胞癌是最常见的肾脏癌症。初始诊断时有30%的患者已发生转移。转移性肾透明细胞癌患者的全身治疗方案已经从细胞因子治疗修改为抗血管生成靶向药物治疗。FDA已批准帕唑帕尼和舒尼替尼以及其他5种药物用于转移性肾透明细胞癌治疗。在这些酪氨酸激酶抑制剂中，帕唑帕尼和舒尼替尼是一线治疗药物。

不同试验间的疗效比较提示，帕唑帕尼和舒尼替尼的无进展生存获益相似。安全性评价提示，帕唑帕尼所致的血细胞异常，手、脚酸痛，口舌生疮，骨髓抑制，恶心和疲劳等的发生率较低，而肝功能异常发生率较舒尼替尼更高。上述差异反应出多靶点激酶选择的不同。然而，还未有随机对照试验对帕唑帕尼和舒尼替尼进行过相互比较。

信源地址：http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1303989