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Kadcyla （曲妥珠单抗-emtansine共轭药物）是一种新型抗体-药物共轭物，日前获得美国FDA的批准用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌。转移往往被视为晚期疾病的标志，意味着肿瘤已扩散至身体的其他部位。HER2是一种促进正常细胞生长的蛋白质，在一系列癌症细胞株中高表达（所谓的HER2阳性），其中包括若干乳腺癌细胞。HER2蛋白促进HER2阳性乳腺癌细胞的生长和存活。

HER2是人表皮生长因子受体2的简称。Kadcyla可用于经抗HER2方案治疗后的患者，抗HER2治疗方案广泛应用于乳腺癌的化疗，相关药物包括曲妥珠单抗，及紫杉烷类等。

FDA药品评价与研究中心血液肿瘤学主任Richard Pazdur博士说：Kadcyla是曲妥珠单抗与另一种干扰肿瘤细胞生长的药物DM1相结合的共轭物。Kadcyla可将药物靶向肿瘤位点，进而使肿瘤灶消退，延缓疾病进展并延长生存期。它是第四种获批的HER2蛋白靶向药物。

Kadcyla在研究期间被称作T-DM1，它首先获得了FDA的优先审核资格，可以将整个审批流程缩短至6个月。这一流程适用于那些无现行有效疗法且表现出良好安全性和有效性的药物，或者对市场流通的药物作出重大改善。

FDA的专家对EMILIA研究中Kadcyla的安全性和有效性进行审查，该研究中纳入了991例患者并随机分为两组：Kadcyla组和拉帕替尼联合卡培他滨组（卡培他滨是另一种化疗药物）。患者持续治疗直到疾病进展或药物副作用难以承受。研究的综合主要终点为：无进展生存期（癌症开始再次发展的时间），总体生存期（患者存活时间）。试验结果显示： Kadcyla组患者的无进展生存时间为9.6个月，与之相比，拉帕替尼联合卡培他滨组患者的无进展生存期则为6.4个月。Kadcyla组患者的中位总生存期为30.9个月，拉帕替尼联合卡培他滨组患者的中位总生存期为25.1个月。

然而对于Kadcyla，FDA给出了罕见的“黑框警告”（Boxed Warning）。FDA称，必须警告医生和患者，Kadcyla可能导致心脏毒性、肝脏毒性、以及死亡。它还可能引起严重的甚至危及生命的胚胎发育缺陷。妊娠期女性患者慎用。Kadcyla临床研究报道的副作用包括关节疼痛、肌肉痛、血小板减少症（低血液血小板水平），肝酶水平升高、便秘、头痛、疲劳和恶心等。

国家癌症研究所的报告显示，乳腺癌是美国女性致死率第二高的癌症。2013年，据估算约有232,340名女性将诊断为乳腺癌，39,620例患者死于该疾病。世界健康组织称乳腺癌是全世界最常见的女性癌症。

将近五分之一的乳腺癌患者高表达HER2蛋白

Kadcyla由加利福尼亚州的Genentech公司（罗氏子公司）推向市场。Genentech也运作了曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的上市，而拉帕替尼是GSK(GlaxoSmithkline)公司的产品。Genentech 公司全球产品研发部首席医药官Hal Barron称：“Kadcyla，这种抗体共轭药物代表着一种全新的HER2阳性转移性乳腺癌治疗途径，EMILIA研究中显示，它可延长患者生存期近6个月。目前我们的流水线上拥有超过25种抗体-药物共轭产品，我们期望未来它们中可以诞生用于治疗其他癌症的药物。”

Genentech公司说，Kadcyla在未来的两周内将在美国全国范围内推广。该公司计划启动患者爱心帮助项目，以帮助那些买不起Kadcyla的患者，以及没有医疗保险的患者。Genentech公司称在未来的30年时间内他们将致力于HER2信号通路的研究。“HER2靶向治疗代表着第一例成功的个体化治疗案例。”肿瘤药物市场的另一家大拿罗氏公司也在积极寻找其第三畅销药物赫塞汀（曲妥珠单抗）的替代药品，这款药物的专利保护将在2015年到期。