读医学网

  28日发布在《美国医学协会杂志》上的一项研究发现，获得美国食品药品管理局（FDA）加快审评的新药正在更少的患者身上进行试验，从而遗留下许多无法解答的安全问题，甚至试验结束后也不能得到解决。   研究的作者，安全药物实践研究所的Thomas Moore和维克森林医学院的教授Curt Furberg博士对2008年批准的20款新药的研发时间、临床试验和风险进行了审查。其中有8个药物获得加速审评，12个为标准审评。通过审查发现，加速审评的药物在获得批准之前平均进行了5.1年的临床试验，相比之下，那些以标准审评获得批准的药物平均进行了7.5年的临床试验。但很多情况下，在产品获得批准之后应该进行的安全性监测临床试验要么没有进行，要么没有完成，或未向FDA提交。   “新药的临床试验正常情况下应该在最初获得批准之前进行，但情况发生了转变，很多创新性药物在比较小的患者群中进行一项小的临床试验后便被很快批准，而广泛的其它临床试验要在获批之后进行，”该文的作者这样说。在患者团体、国会和医药行业的迫切要求下，FDA在过去10年引入了多重机制来加速新产品上市。虽然患者团体与制药公司对这些措施表示欢迎，称他们可以让非常需要的药物能更快的进入患者手中，但批评者们却认为FDA在还未完全审查之前就批准产品。   在Moore与Furberg研究的2008年获批药物中，FDA要求了85项后续的临床试验以监测药物的安全性。但到2013年，这些研究中仅有40%完成。FDA在一份声明中表示，它将更详细地审查这篇文章，“加快的药物研发计划正按照预期让有前景的新药更快地进入患者手中。”   宽松的审评依据   FDA历来要求进行两项对照临床试验来证明一种药物是安全有效的。随着时间的推移，FDA放宽了愿意接受某些产品依据。在一些案例中，FDA将接受单一临床试验的数据，并且可能根据一种替代标准（如肿瘤的缩小）来判断试验成功与否，而这种替代标准可能或不可能转化成具体的标准（如增加生存期）。   “在未满足医疗需求的严重和危及生命疾病情况下，患者和治疗他们的医师反复告诉我们，当下为了能获得改善治疗的希望，他们愿意接受更大的不确定性风险，”FDA在其声明中这样说。FDA正在讨论加快药物研发进程的其它措施，包括“强化型”临床试验的使用，这种临床试验为了增加试验的成功几率，将基于某些人口学或遗传学特征来筛选试验的受试者。这种想法是直接治疗那些对这种药物最有效或对这种药物最可能有响应的患者。   但在伴随这项研究发表的一项评论中，哈佛大学的一位政治学教授Daniel Carpenter说，FDA已经制定了几项措施来确保基于有限人群而获批的药物上市后仅用于那些有限的患者群体。“目前美国加快药物批准的体系可以被描述为一个不断增长的大杂烩，但不包括严格的上市前审查，”他说。   FDA表示该机构对“上市后的监管及确保所要求的批准后临床试验的完成有一项强大的计划。我们认为，我们已经为药物批准前的临床试验与在正确的地方治疗严重和危及生命疾病的有希望新药的早期应用之间设置了平衡标准。”  

信源地址：http://www.reuters.com/article/2013/10/28/us-usa-fda-jama-idUSBRE99R12920131028