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试验1中应答结果

白细胞介素-1是全身性幼年型特发性关节炎(JIA)的中枢致病因子。在两项试验中，研究人员评估了canakinumab治疗的效应和安全性。Canakinumab是一种选择性的完全人源抗-IL-1β单克隆抗体药物。研究由意大利Genoa研究所的Ruperto博士等人完成，他们证实了canakinumab治疗活动性全身性JIA的有效性。论文在线发表于2012年12月21日的国际权威杂志NEJM 。

在试验1中，研究人员随机分配2至19岁的全身性幼年型特发性关节炎(JIA)患者和活动性全身性特征患者（发热；活动性关节；C-反应性蛋白，>30 mg每升；以及糖皮质激素剂量≤1.0 mg每千克体重每天），试验采用双盲设定，单一皮下注射canakinumab或安慰剂（剂量4 mg每千克体重）。试验主要结局为适应性JIA ACR 30应答，定义为JIA的6项核心标准中至少有3项至少改善30%，没有一项标准发作超过30%，以及发热缓解。在试验2中，经过为期32周公开标签的canakinumab治疗后，糖皮质激素下调且有应答的患者继续随机接受canakinumab或安慰剂治疗。试验主要结局为至全身性JIA发作的时间。

结果显示，试验1至15天时，canakinumab治疗组有更多的患者达到适应性JIA ACR 30应答结局(36 of 43 [84%], vs. 4 of 41 [10%] 安慰剂组; P<0.001)。试验2，100名患者（公开标签治疗组共177例患者）在随机经受停药的时期内，继续接受canakinumab药物治疗的患者与继续接受安慰剂治疗的患者相比，前者疾病发作的风险更低（canakinumab治疗组74%的患者无发作vs.安慰剂治疗组这一数据为25%，Kaplan–Meier评估；风险比，0.36; P=0.003）。研究人员发现，平均糖皮质激素剂量从0.34 降低至0.05 mg每千克每天，并且128例患者中有42例(33%)不需要持续给予糖皮质激素。有7例患者出现巨噬细胞活化综合征；与安慰剂组相比，canakinumab治疗组出现更多的感染病例。

研究人员由此得出结论，这2项3期研究显示了canakinumab治疗活动性全身性JIA的有效性。