读医学网

约四年前，Reata制药获得了当时业内最高的预付款拿下了一项生物技术授权协议。 艾伯维投资了4.5亿美元与它的合作伙伴签署了关于其慢性肾脏疾病药物巴多索隆的合作协议，然后一年后又注入了4亿美元预付款。

但是这次交易却在2012年迅速恶化并经历了一个极度难缠的阶段。Reata通过监控跟踪药物组的CKD患者发现，他们开始产生较高比例的心脏相关不良事件，包括心脏衰竭、住院和死亡。Reata因此不得不突然终止药物的临床研究工作。

最初，德克萨斯州的生物科技公司Irving和其合作伙伴艾伯维都保持沉默。但在过去几个月仍和艾伯维合伙的Reata已经推出了一个全新的巴多索隆发展计划。在接受FierceBiotech记者采访时，Reata首席执行官Huff表示，该公司曾为达到在美国上市的目的专门建立了一个营销部门，现在拥有约60名员工，目前公司首先必须削减一半的员工。

“我们通过引导试验找出了关于CKD的问题，”Huff称，“根源在于肺动脉高压。”

他解释称，问题的原因是在CKD患者的治疗过程中，这种药物在最初的几个星期导致了液体滞留。由于该组患者本身体液滞留的程度就较高，因此它们都有很高的风险遭受严重不良事件。

这种反应等同于拒CKD于研究之外了，而这个领域是huff曾预言能让巴多索隆成为超级重磅炸弹的理由。但Huff称，研究人员也发现当药物作用到Nrf2通路时会产生一些积极的数据。 Reata跟踪了改进线粒体功能的迹象，这显示出更多的脂肪燃烧和肌肉代谢的改善。

这个反应把Reata引向了PAH，这种疾病会让肺动脉变窄，导致心脏的负担过重，引发包括线粒体功能障碍和疲劳等长远影响。预计2015年完成的新的2期剂量范围研究中，6分钟步行试验有显著的改善现象。

Reata计划“立即”开始两个2期研究，针对线粒体肌病和弗里德里希共济失调。针对RT-408的后续研究计划将探讨其对热门的免疫肿瘤药物有效性的提升能力，并把408 和Yervoy组合用于治疗黑色素瘤患者。408洗剂将测试其在癌症治疗的化疗过程中保护组织的能力。而另一种制剂被用作为一个可能的眼科治疗，针对可导致失明或移植手术的角膜内皮细胞丢失。

“我们在未来6至18个月有6项研究的数据处理，这是一个非常沉重的负担，”Huff表示。巴多索隆和它后继的408的第一个新数据应该在今年晚些时候产生。

由于还有很多来自艾伯维的现金储备，Huff补充称，公司还可以维持好几年的运作，不需要被迫筹集更多现金。“我们对失败有预先的计划，”Huff说，“因为这不是第一次了。”

信源地址：http://www.fiercebiotech.com/story/after-taste-disaster-reata-plans-comeback-bardoxolone/2014-07-09